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Narcolepsy

ORPHA:619284疾病组中国目录 第2批 · 52暂无中文名

别名

Narcolepsy with or without cataplexy

近两年的全球研究 2,684L2

2024/08 起在 Europe PMC 检索所得,按发表时间倒序显示最近 20 篇。标题未译成中文——自动翻译需要接入 LLM 服务,尚未引入。

  • 2026-08
    Telemedicine Consultation as Diagnostic Triage for Adult and Children With Suspected Narcolepsy: A Reliability and Diagnostic Accuracy Study
    Journal of sleep research · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Targeting Orexin 2 Receptors in Idiopathic Hypersomnia and Narcolepsy: A Randomised Phase 1b Proof-Of-Concept Study of Alixorexton
    Journal of sleep research · DOI · Europe PMC
  • 2026-08
    Global and Partial Cataplexy, Geste Antagoniste, and Startle Response in Narcolepsy Type 1
    JAMA neurology · DOI · Europe PMC
  • 2026-08综述病例报告
    Hypersomnia
    Continuum (Minneapolis, Minn.) · DOI · Europe PMC
  • 2026-07综述
    Therapeutic potential of targeting the orexin (hypocretin) system in sleep disorders
    Nature reviews. Endocrinology · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Small molecule orexin agonist ROXA-47 enhances learning and memory in mice
    Pharmacology, biochemistry, and behavior · DOI · Europe PMC
  • 2026-07综述
    Current and Emerging Therapies for Pediatric Sleep Disorders: A Narrative Review
    Neurology and therapy · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Differences in Sleep Spindle Characteristics Between Children With Narcolepsy and Those With Other Causes of Subjective Sleepiness
    Journal of sleep research · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Pharmacological Provocation Tests With Sodium Channel Blockers in Suspected Brugada Syndrome: Are Current Guidelines Missing Cases?
    The American journal of cardiology · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Molecular Signatures of Ferroptosis in Sleep Disorders: A Comparative Analysis of GPX4, ACSL4, and TfR1
    Molecular neurobiology · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Reply to "Unexpectedly higher mortality in non‑type 1 narcolepsy: diagnostic heterogeneity or unmeasured confounders?"
    Journal of clinical sleep medicine : JCSM : official publication of th · DOI · Europe PMC
  • 2026-07综述
    Guidelines for daily sodium intake: a counterpoint to the current recommendation for low sodium intake
    Sleep advances : a journal of the Sleep Research Society · DOI · Europe PMC
  • 2026-07综述
    Optimizing patient outcomes and empowering the patient-clinician partnership
    Sleep advances : a journal of the Sleep Research Society · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    'I had to change my way of thinking, change my emotions, and learn how to react': A narrative study on the management of narcolepsy symptoms and coping with the disease from patients' perspectives
    Sleep medicine · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Hidden burden and economic vulnerability of Narcolepsy Patients - Accessibility as the major challenge for a new therapeutic era
    Sleep medicine · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Oxytocin promotes socially triggered cataplexy
    Nature neuroscience · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    From radioimmunoassay to mass spectrometry: redefining hypocretin/orexin measurement in narcolepsy
    Sleep · DOI · Europe PMC
  • 2026-07综述
    The gut-sleep connection: a scoping review into microbiome alterations in sleep-wake and circadian disorders
    Sleep medicine · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Reply to "Veteran status as an underappreciated confound in narcolepsy mortality"
    Journal of clinical sleep medicine : JCSM : official publication of th · DOI · Europe PMC
  • 2026-07
    Reply to "The question of whether narcolepsy increases mortality should be answered based on reliable studies"
    Journal of clinical sleep medicine : JCSM : official publication of th · DOI · Europe PMC

国家医保药品目录中点名本病的药品 1L2

出自《国家基本医疗保险、生育保险和工伤保险药品目录(2025年)》(医保发〔2025〕33号,2026-01-01 起执行)。下列药品在药品名称或限定支付范围里出现了本病的名称

匹配不到 ≠ 不能报销。目录里只有约一成药品设了限定支付范围,其余按适应症正常使用同样可报销;本区块只能回答「目录有没有点名这个病」,不能回答「这个病有没有药能报销」。各省执行细则、双通道与单独支付范围另有规定,请以当地医保部门口径为准。

  • 盐酸替洛利生片乙类谈判药品
    限发作性睡病6岁及以上患者。

境外已获批用于本病的药物 8L2

欧盟 3 项、美国 5 项。同一药物在两地各批一次的,会分别列出。

「境外已获批」不等于「在中国能用」。中间隔着进口注册、临床急需境外新药通道、海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区等几条路径,各有各的条件与费用。这一节能确定地告诉你的只有一件事:这个病在世界范围内已经有获得批准的药物,它叫什么名字。拿这个名字去问主治医生,是下一步最省力的做法。

药名一律保留英文原文,不作翻译——中国的药品通用名与英文名的音译经常不一致,译错会让人去找一个不存在的药。

已获孤儿药资格、尚未获批的在研药物(11 项)

孤儿药资格只是一种监管身份——它意味着监管机构认可这是罕见病用药并给予研发激励,不代表这个药已被证明有效,也不代表将来一定能上市。绝大多数最终不会成药。列在这里是为了看清有哪些方向正在被尝试。

  • Mazindol欧盟2015-10-09
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • tropatepine hydrochloride欧盟2022-03-16
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • sodium oxybate欧盟2023-10-13
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • N-{(2S,3R)-4,4-Difluoro-1-(2-hydroxy-2-methylpropanoyl)-2-[(2,3',5'-tr欧盟2023-11-08
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • alixorexton欧盟2026-05-20
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • Gamma hydroxybutyrate美国1987-12-03
    Treatment of narcolepsy and the auxiliary symptoms of cataplexy, sleep paralysis, hypnagogic hallucinations and automatic behavior.
    官方记录
  • mazindol美国2016-07-06
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • pentetrazol美国2017-03-16
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • reboxetine美国2018-10-15
    Treatment of narcolepsy
    官方记录
  • 4-((L-valyl)oxy)butanoic acid美国2019-06-12
    Treatment of Narcolepsy
    官方记录
  • oveporexton美国2026-03-02
    treatment of narcolepsy type 1 (narcolepsy with cataplexy)
    官方记录

数据来自欧洲药品管理局(EMA)的药品与孤儿药资格公开导出表,以及美国 FDA 孤儿药资格数据库。两边口径不同:欧盟一侧取的是当前状态仍为「已授权」的药品;美国一侧记录的是「曾获批准」这一事实,FDA 的公开表不追踪药物此后是否退市(例如 Relyvrio 于 2024 年撤市,表中仍记为已获批)。请以官方记录页为准。

在中国开展的临床试验 13L2

按病名在 ClinicalTrials.gov 检索、并校验研究中心含中国大陆而来。登记状态不等于现在真的能入组——务必按 NCT 号到原站核实,并与主治医生商量。

登记为可入组 6

  • 招募中NCT06279247
    Proteomics and Metabolomics of Body Fluid in Patients With Narcolepsy
    观察性 · 2022/09/01Qilu Hospital of Shandong University
    中国研究中心 1 个:Jinan
  • 招募中NCT06797284
    The Impact of Light, Electrical, and Magnetic Neuroregulation Interventions on Sleep-wake Disorders
    不适用 · 干预性 · 2025/02/01Second Affiliated Hospital of Soochow University
    中国研究中心 1 个:Suzhou
  • 招募中NCT06952699
    A Study of TAK-360 in Adults With Narcolepsy Without Cataplexy (NT2)
    II 期 · 干预性 · 2025/05/06Takeda
    中国研究中心 4 个:Beijing、Changchun、Guangzhou、Shanghai
  • 招募中NCT07493265
    A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of E2086 in Adults With Narcolepsy
    II 期 · 干预性 · 2026/03/26Eisai Inc.
    中国研究中心 8 个:Beijing、Changchun、Guangdong、Guangzhou、Jinan、Nanchang 等 8 地
  • 招募中NCT07633301
    A Study of TAK-360 in Adults With Narcolepsy Type 1 (Narcolepsy With Cataplexy)
    II 期 · 干预性 · 2026/06/04Takeda
    中国研究中心 3 个:Beijing、Guangzhou、Zhengzhou
  • 招募中NCT07727239
    Temporal Interference Stimulation of Hypothalamus in Patients With Narcolepsy Type 1
    不适用 · 干预性 · 2026/08/01Xijing Hospital
    中国研究中心 1 个:Xi'an
其他状态的试验(7 项)
  • 已完成NCT00061022
    Safety and Effectiveness of NXY-059 for the Treatment of Patients Who Have Suffered From a Stroke
    III 期 · 干预性 · 2003/05AstraZeneca
    中国研究中心 3 个:Beijing、Guangzhou、Shanghai
  • 状态未知NCT03376568
    Investigation of Clinical Feature and Brain Function in Narcoleptic Patients
    观察性 · 2016/01/28Tang-Du Hospital
    中国研究中心 1 个:Xi'an
  • 已终止NCT04096560
    A Study of TAK-994 in Adults With Type 1 and Type 2 Narcolepsy
    II 期 · 干预性 · 2020/05/27Takeda
    中国研究中心 4 个:Beijing、Changchun、Shanghai、Tianhe
  • 状态未知NCT04940806
    The Value of Combined Detection of Orexin-A, HLA Gene, PSG and MSLT in the Evaluation of Patients With Narcolepsy
    观察性 · 2021/05/01Qianfoshan Hospital
    中国研究中心 1 个:Jinan
  • 已完成NCT06241911
    Transcutaneous Auricular Vagus Nerve Stimulation in Patients With Narcolepsy Type 1
    不适用 · 干预性 · 2022/04/01Liu Yonghong
    中国研究中心 1 个:Xi'an
  • 已完成NCT06505031
    A Study of TAK-861 in People With Narcolepsy Type 1
    III 期 · 干预性 · 2024/10/08Takeda
    中国研究中心 4 个:Beijing、Guangdong、Shanghai、Zhengzhou
  • 进行中·不再招募NCT07654803
    Radar Sleep Monitoring in Type 1 Narcolepsy: Feasibility
    观察性 · 2026/05/07Xijing Hospital
    中国研究中心 1 个:Xi'an

中国境外的在招试验 39L2

这些试验在中国没有研究中心,通常无法直接报名——入组一般要求在当地居住并接受随访。列在这里是因为它另有用处:看清楚全世界正在试哪些药、做到了哪一期、由谁在做。把药名和 NCT 编号记下来去问主治医生,或据此进一步查该药是否已在境外获批、是否有拓展性用药(expanded access)通道。

美国19法国14西班牙7意大利6加拿大5荷兰5澳大利亚5比利时3德国3日本2瑞士2芬兰2捷克1挪威1另有 1 个国家/地区

CT.gov 报告命中 39 项,此处取回并展示最近的 15 项。

  • 尚未开始招募NCT07766343
    Hypersomnia in the Paediatric Population
    不适用 · 干预性 · 2026/09University Hospital, Montpellier
    法国
  • 招募中NCT07540897
    A Study to Evaluate the Efficacy, Safety and Tolerability of ALKS 2680 in Adults With Narcolepsy Type 1 (Brilliance NT1 - 304)
    III 期 · 干预性 · 2026/08Alkermes, Inc.
    加拿大、美国
  • 招募中NCT06383806
    Decreasing Nightmares in Adults With Narcolepsy
    不适用 · 干预性 · 2026/07/01University of Utah
    美国
  • 尚未开始招募NCT07625280
    A Study Evaluating the Efficacy and Safety of Xywav Expanded Dosing vs Placebo in Participants With Narcolepsy or IH
    III 期 · 干预性 · 2026/06/30Jazz Pharmaceuticals
    美国
  • 尚未开始招募NCT07540364
    A Phase 3 Study to Evaluate the Efficacy and Safety of Samelisant in Patients With Narcolepsy (AWAKE)
    III 期 · 干预性 · 2026/06/19Suven Life Sciences Limited
  • 招募中NCT07646678
    A Study of TAK-360 in People With Narcolepsy or Idiopathic Hypersomnia
    II 期、III 期 · 干预性 · 2026/06/11Takeda
    日本
  • 招募中NCT07675135
    A Phase 3 Efficacy and Safety Study of HBS-301 in Participants With Narcolepsy
    III 期 · 干预性 · 2026/06/04Harmony Biosciences Management, Inc.
    美国
  • 招募中NCT07598708
    A Study to Investigate the Effects of Cleminorexton Compared With Placebo in the Treatment of Participants With Central Disorders of Hypersomnolence
    II 期、III 期 · 干预性 · 2026/05/29Centessa Pharmaceuticals (UK) Limited
    美国
  • 招募中NCT07584434
    A Phase 1, First-in-human Study of VX-433
    I 期 · 干预性 · 2026/05/21Vertex Pharmaceuticals Incorporated
    美国
  • 招募中NCT07502443
    A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ALKS 2680 in Adults With Narcolepsy Type 2
    III 期 · 干预性 · 2026/04/22Alkermes, Inc.
    比利时、加拿大、法国、意大利、荷兰、西班牙、美国
  • 招募中NCT07455383
    A Study to Evaluate the Efficacy and Safety of ALKS 2680 in Adults With Narcolepsy Type 1
    III 期 · 干预性 · 2026/04/06Alkermes, Inc.
    澳大利亚、比利时、加拿大、法国、荷兰、美国
  • 招募中NCT07365566
    Pain Assessment in Patients With Idiopathic Rapid Eye Movement (REM) Sleep Behaviour Disorder
    不适用 · 干预性 · 2026/02/24University Hospital, Toulouse
    法国
  • 招募中NCT07363720
    A Trial of TAK-861 for the Treatment of Narcolepsy With Cataplexy
    III 期 · 干预性 · 2026/01/29Takeda
    法国、德国、意大利、荷兰、西班牙、瑞士、美国
  • 招募中NCT07299097
    Epidemiology of Narcolepsy Type 1 and Type 2 in Spain
    观察性 · 2025/12/02Takeda
    西班牙
  • 招募中NCT06809803
    Extended-release Sodium Oxybate in Children
    II 期 · 干预性 · 2025/10/27Stanford University
    美国

外部标识与链接

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本页数据来源

  • 疾病定义、同义词、基因、表型、流行病学:Orphanet(CC BY 4.0)
  • 中文病名:Orphanet 中文包,冻结于 2020-06-01;本条目在该版本中无中文名
  • 表型中文标签:HPO 简体中文翻译(CHPO 上游成果)